醫藥事業的發展與人類的健康長壽和社會的繁榮昌盛息息相關。針對各式各樣的疾病，人們發明了無數的新藥。然而，往往相同病種的病人，對同一種卻有不同的療效或不良反應，這是臨床上十分常見的現象。

    我們的祖先通過與疾病和惡劣環境的斗爭，對于如何有效地治病用藥，已有精辟的論述。在當時的條件下，就已經概括出辯證論治這一非常科學的醫藥規律。辯證論治的理念就意味著治病用藥要量體裁衣。可惜的是，目前臨床用藥還不能做到度身定做的程度。

    藥物在人體中的奇妙旅程

    一種藥物在體內能夠起作用，需要經歷過五關斬六將的程序。首先，藥物的有效成分經血液運輸時，多數不是以游離形式存在，而是需要適當的運載體把它帶到病灶所在地；其次，病灶中的細胞表面，不能讓各種物質自由出入，而是有一種類似公關小姐的受體負責接待，受體也分門別類，仿如不同專業的公關小姐，接待不同行業的來訪者(藥物)到不同的辦公室(細胞器)去洽談業務；最后，來訪者不宜在辦公室久留，在任務完成后，有一個送客的過程，細胞中有一類對藥物進行代謝的酶負責送客。這些運載體、受體、和酶的本質，基本上都是蛋白質。現已知，細胞中每種蛋白質的制造，都有一張施工藍圖，這張藍圖就是基因。

    從遺傳學的角度，基因有保守性的一面，即不同人的細胞中都有同類的基因，生產出同類的蛋白質，使每個人的表形外觀和實質上彼此都是人；但基因還有變異的一面，由于變變異，使不同種族、群體、家系之間的同類基因，會有這樣那樣的差異，即出現基因多態性，從而使制造出的蛋白質具有多態性。表現在外觀上，人都有眼、耳、鼻、口，雖都五官端正，但形貌名異，呈現多態性。基因的多態性，使與藥物發生效應相關的各個關卡的主管官(載體、受體、酶)，出現相應的多態性，因而對藥物的反應各自為政，表現為具有不同基因型的個體，對同一藥物的反應有差異以及在前線迎敵(病毒、細菌、寄生蟲等)的將士(免疫防御系統)有多態性，表現為同病不同證。

    度身定做的基因藥物

    基因的多態性也并非無章可循，可根據基組成結構分為若干類型。因此，當基因組計劃完成時，隨著技術的進步，可查出人類基因多態性的類型，以及每個人的基因類型。屆時，藥物研制人員就可根據基因多態性的類型，度身定做地設計相應的藥物，臨床醫生在開處方時，也可根據病人的基因型，量體裁衣般地給病人對號入座開藥方，使辯證論治躍上基因分子水平的新臺階。

    除了針對人體基因多態性進行新藥設計外，還可通過對病原生物(病毒、衣原體、支原體、細菌、真菌、寄生蟲等)的基因組分析，使醫藥研究人員能夠尋找出其不同病原體的哪些基因，是決定它們能大規模使人類生病；哪些基因是它們保存活力所必需的。屆時人類可根據病原生物基因組特點，以及人群中相關基因多態性的類型，研制出適用于各類基因型人的，安全、高效、無毒或低毒的抗生素，抗病毒、抗寄生蟲的新藥和預防疫苗。

    發展基因藥物仍有很長的路要走

    誠然，凡事都要一分為二。弄清了基因組序列結構，只是為醫藥的發展提供了更有利的條件。疾病的發生發展是個復雜的過程，與遺傳因素、自然環境、社會環境以及個人精神狀態等都有關，對有些疾病發生的遺傳因素雖已清楚，也未必能馬上就會出現有效的防治辦法。例如，β-地中海的病因早已闡明，是β珠蛋白基因缺陷所致。在理論上應能設計相應的有效措施。由于技術等諸多原因，目前尚未能實現。有些疾病在遺傳因素方面的病因已清楚，但受環境和社會因素的影響，加之個人的心理狀態，它的發病過程也并不能像單由遺傳因素預測那樣。正如天氣預報目前還不能百分之百準確。這些現象都說明，基因組計劃的實現，人類對認識自身的奧秘有了突破性的進展，人類有望活得完全瀟灑自如，但要讓醫藥的發展能跟上腳步，尚是任重道遠，不待不懈努力。